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腺相关病毒AAV9及其在制备治疗戈谢氏病的制剂中的用途

来源:独旅网
(19)中华人民共和国国家知识产权局

(12)发明专利申请

(21)申请号 CN2017101266.8 (22)申请日 2017.03.06 (71)申请人 复旦大学

地址 200433 上海市杨浦区邯郸路220号

(10)申请公布号 CN108524952A

(43)申请公布日 2018.09.14

(72)发明人 马端;张进;欧华源;杜司晨;马竞;姜楠;崔人婕 (74)专利代理机构 上海元一成知识产权代理事务所(普通合伙)

代理人 吴桂琴

(51)Int.CI

权利要求说明书 说明书 幅图

()发明名称

腺相关病毒AAV9及其在制备治疗戈谢氏病的制剂中的用途

(57)摘要

本发明属于基因工程领域,涉及一种腺相

关病毒AAV9及其在制备治疗戈谢氏病的制剂中的用途,本发明中,构建了pAAV‑CMV‑Gba‑MCS‑3flag重组质粒表达载体,其中整合入了Gba基因,包装了腺相关病毒AAV9,建立了成年小鼠全身性诱导型戈谢氏病模型,通过腺相关病毒AAV9对戈谢氏实验模型进行干预,能表达野生型β‑葡糖脑苷脂酶基因(

法律状态

法律状态公告日

2018-09-14 2018-09-14 2018-11-23

公开 公开

法律状态信息

公开 公开

法律状态

实质审查的生效 实质审查的生效

权利要求说明书

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说明书

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