(12)发明专利申请
(21)申请号 CN2017101266.8 (22)申请日 2017.03.06 (71)申请人 复旦大学
地址 200433 上海市杨浦区邯郸路220号
(10)申请公布号 CN108524952A
(43)申请公布日 2018.09.14
(72)发明人 马端;张进;欧华源;杜司晨;马竞;姜楠;崔人婕 (74)专利代理机构 上海元一成知识产权代理事务所(普通合伙)
代理人 吴桂琴
(51)Int.CI
权利要求说明书 说明书 幅图
()发明名称
腺相关病毒AAV9及其在制备治疗戈谢氏病的制剂中的用途
(57)摘要
本发明属于基因工程领域,涉及一种腺相
关病毒AAV9及其在制备治疗戈谢氏病的制剂中的用途,本发明中,构建了pAAV‑CMV‑Gba‑MCS‑3flag重组质粒表达载体,其中整合入了Gba基因,包装了腺相关病毒AAV9,建立了成年小鼠全身性诱导型戈谢氏病模型,通过腺相关病毒AAV9对戈谢氏实验模型进行干预,能表达野生型β‑葡糖脑苷脂酶基因(
法律状态
法律状态公告日
2018-09-14 2018-09-14 2018-11-23
公开 公开
法律状态信息
公开 公开
法律状态
实质审查的生效 实质审查的生效
权利要求说明书
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说明书
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